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新藥研發(fā)
只有5種能進(jìn)入到接下來的臨床試驗(yàn)，而較終只有1種化合物可以得到上市批準(zhǔn)。下面對小分子化學(xué)新藥從研發(fā)到上市的過程進(jìn)行概述。
研發(fā)一款新藥，通常需要10到12年時間及10億美元左右的研發(fā)費(fèi)用。以小分子化學(xué)藥的研發(fā)為例，平均5000種臨床前篩選的化合物中，只有5種能進(jìn)入到接下來的臨床試驗(yàn)，而較終只有1種化合物可以得到上市批準(zhǔn)。下面對小分子化學(xué)新藥從研發(fā)到上市的過程進(jìn)行概述。
1. 研究開發(fā)（1-3年）
實(shí)驗(yàn)室研究，尋找治療特定疾病的具有潛力的新化合物（1）藥物靶點(diǎn)及模型的發(fā)現(xiàn)確認(rèn)：新藥研發(fā)的出發(fā)點(diǎn)是確認(rèn)治療疾病的靶點(diǎn)，也是后續(xù)所有的工作展開的依據(jù)。藥物的靶標(biāo)絕大多數(shù)為蛋白質(zhì)，包括多種酶、受體、離子通道等。其它靶標(biāo)如基因、化合物等。在靶標(biāo)明確之后，模型的確立是緊隨其后的工作，合適的體內(nèi)外模型是下一步研究得基礎(chǔ)。（2）先導(dǎo)化合物的篩選與合成：先導(dǎo)化合物是指通過各種途徑和方法（如虛擬化合物庫中篩選）得到的具有某種生物活性或藥理活性的化合物。（3）活性化合物的驗(yàn)證與優(yōu)化：通常先導(dǎo)化合物可能具有藥效學(xué)或者藥動學(xué)方面的缺陷，所以需要全面評價其物理化學(xué)及生物化學(xué)性質(zhì)，在不斷進(jìn)行的優(yōu)化中確定出候選藥物。
2.臨床前實(shí)驗(yàn)（2-4年）
（1）評估藥物的藥理和毒理作用：此階段的藥理學(xué)研究包括藥效學(xué)、藥動學(xué)（藥物的吸收、分布、代謝和排泄情況）。毒理學(xué)研究包括急毒、長毒、生殖毒性，致癌、致畸、致突變情況。（2）制劑的開發(fā)：制劑開發(fā)是藥物應(yīng)用的一個重要環(huán)節(jié)，包括進(jìn)行生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制、穩(wěn)定性等研究。